ABD Ulusal Göz Enstitüsü’nden (NIH-NEI) 12.Ağustos.2009 tarihinde yayınlanan bildiriye göre Pensilvanya ve Florida Üniversitelerindeki araştırmacılar, RPE65 geni mutasyonu bulunan Leber’in konjenital amarozisli (LCA) üç hastaya yapmış oldukları gen tedavisiyle görme artışı sağladılar. Çalışma sonuçları New England Journal of Medicine ve Human Gene Therapy dergilerinde yayımlandı. Hastalar 22,24 ve 25 yaşlarındaydı, ve doğuştan kördüler. Hepsinde de RPE65 mutasyonu tespit edilmişti. RPE65 proteini, görme işlevi için çok önemli olan retinadaki fotoreseptörlerde (ışığı algılayıcı hücreler) A vitamininin üretiminde rol almaktadır. RPE65 mutasyonu bulunan kişilerde LCA hastalığı ortaya çıkar ve kör olarak doğarlar. ABD’nde yapılan bu çalışmada, hastaların retina altına iğne yoluyla sağlam RPE65 gen kopyaları verildikten bir yıl sonra dahi görme yetisini kazandıkları ortaya çıktı. Çalışma halen Faz I olarak devam etmektedir. Tavuk karası gibi kalıtsal retina hastalıklarında gen tedavisiyle ilgili çalışmalar devam etmektedir.